علاج جيني للثلاسيميا والمنجلية

مقالات

طور العلماء طريقة لعلاج الأنيميا المنجلية والثلاسيميا بيتا؛ وذلك بتطبيق تقنية التعديل الجيني للخلايا الجذعية بدم المرضى؛ وجاءت التفاصيل بمجلة «الطبيعة للطب».
تعد الأنيميا المنجلية والثلاسيميا من أكثر أنواع أمراض الدم شيوعاً، ويوجد نوع من الثلاسيميا يطلق عليه الثلاسيميا بيتا؛ ويحدث المرضان طفرات بجين معين تؤدي في حالة الثلاسيميا بيتا إلى منع كريات الدم الحمراء من إنتاج الكميات الكافية من جزيئات الهيموجلوبين الحامل للأكسجين.
وبالتالي فقر الدم، وتؤدي في حالة الأنيميا المنجلية إلى تشوه تلك الكريات وتحول شكلها إلى ما يشبه المنجل ما يتسبب في إعاقة انسيابها، وبالتالي تسد الوعاء الدموي.
اتجه الباحثون إلى علاج تلك الأمراض بواسطة تقنية التعديل الجنيني؛ حيث تطبيق التعديل الجيني للجين CRISPR-Cas9 في خلايا الجذعية بدم المريض فتوليد كريات دم حمراء جديدة وصحيحة جينياً تنتج هيموجلوبين يقوم بوظيفته.